国内首个利用转基因动物生产的罕见病治疗药物获批临床

发布日期：2023-12-21 04:42:15 浏览：

【国内首个利用转基因动物生产的罕见病治疗药物获批临床】财联社12月20日电，国药集团中国生物成都生物制品研究所研发的“重组人C1酯酶抑制剂”获国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》。该药品系国内首个利用转基因动物生产获准进入临床研究的治疗性药物。人C1酯酶抑制主要用于治疗急性发作的成人及青少年遗传性血管性水肿（Hereditary angioedema，HAE）。HAE 是一种罕见、严重的常染色体显性遗传病，患病率约为1.5/100000。