天价CAR-T药物可以按疗效付费了！能否推动更多患者使用

CAR-T细胞治疗药物，如何惠及更多患者，是药企们当前面临的挑战。

2024年1月11日下午，复星凯特宣布，其联合宸汐健康推出奕凯达中国首款淋巴瘤按疗效价值支付计划。奕凯达将成为中国首款按疗效价值支付的生物创新药，也是国内首个推出按疗效价值支付的CAR-T细胞治疗药物。

宸汐健康是国药控股旗下健康管理和患者综合服务平台。奕凯达是复星凯特的CAR-T细胞治疗药物，是从美国企业Kite引进并进行技术转移、并获授权在中国进行本地化生产的药品，是中国首个获批上市的CAR-T细胞治疗药物，最早获批于2021年6月。

按照此次支付计划，符合条件的患者在使用奕凯达治疗后，若未能达到完全缓解（CR），将获得最高60万人民币的返还。

所谓的肿瘤治疗完全缓解，是描述肿瘤治疗效果的一种常用词语，指影像学检查或者骨髓检查等显示肿瘤病灶完全消失，且患者体内已经找不到其他肿瘤组织，各项肿瘤标准物也恢复到正常水平。

复星凯特项目负责人齐渊元对第一财经记者表示，奕凯达中国首款淋巴瘤按疗效价值支付计划将严格参照《2014版Lugano评估标准》（针对淋巴瘤疗效评估的最新国际权威标准）评估完全缓解（CR）结果，并且公司将联合包括临床专家、卫健委、治疗示范中心等政府、医疗机构各方共同探讨、建立“治愈”标准。

细胞免疫疗法正在革新肿瘤治疗方式，让肿瘤治愈变成了可能。

截至目前，中国市场已获批上市了4款CAR-T细胞治疗药物，获批的适应证均局限在血液瘤领域，具体是淋巴瘤或者多发性骨髓瘤，其中奕凯达获批用于二线或者二线以上大B细胞淋巴瘤治疗。

随着越来越多的CAR-T细胞治疗药物上市，市场竞争日趋激烈。区别于传统药物，CAR-T细胞治疗药物属于活细胞药物，生产成本高昂，除了复杂的工艺外，从患者体内抽取T细胞经过改造后再回输的过程也使得这类药物不能像常规化药及生物药一般进行批量生产，进一步拉高了成本。

这些年，为了扩大可及性，包括奕凯达在内的细胞治疗产品曾尝试通过谈判进入国家医保，但最后没有下文，原因在于国家医保局针对“天价药”有“50万不谈，30万不进”的不成文规定。因此，要进入医保目录谈判名单内的药物，价格需降到50万元以内，这对于CAR-T细胞治疗药物而言，难度还很大。然而，居高不下的价格，又限制了药品在市场中的普及。

自奕凯达在国内上市以来，复星凯特已在全国25个省区市建立160多家奕凯达高标准治疗中心，并推动CAR-T细胞治疗产品纳入超100款城市惠民保项目，以及超过75款商业健康保险项目。截至2023年，奕凯达已成功治疗超600位复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者。

复旦大学公共卫生学院教授王沛对第一财经记者表示，按疗效价值支付方式是多方利益博弈后寻找到的一个平衡点，兼顾到了药物的长期疗效与患者短期巨大投入。该支付方式的出现，可以抵消部分患者想用但不敢用的顾虑，有望进一步提升药物可及性，但药品推出按疗效价值支付背后，也要有充分的真实数据支撑。

齐渊元亦对第一财经记者表示，按疗效价值支付的方式，在国外探索已比较成熟了，但国内在实践的仍寥寥无几，究其原因，会面临两大因素制约，一是要有足够多的数据可以进行价值测算；二是要有客观评判标准，并不是所有的病种都适合探索按疗效价值支付。

“在数据方面，我们做了比较多的积累，且有信心，奕凯达是全球拥有最多和最大样本量真实世界研究数据的CAR-T产品，也是目前拥有最长随访时间的CAR-T产品，在全球已积累了1.3万例的数据；对于淋巴瘤这样的瘤种，全球有一个相对比较客观的评价标准，核心手段是PET-CT进行扫描，评价标准相对客观。”齐渊元说。